Neue Hoffnung durch Fraunhofer-Forschung – ein möglicher Therapieansatz für KCNQ2

September 2025

Das Fraunhofer-Institut für Translationale Medizin und Pharmakologie (ITMP) hat in einer aktuellen Pressemitteilung einen vielversprechenden Wirkstoff („Compound“) vorgestellt, der auf KCNQ-Kanäle abzielt. Diese Kaliumkanäle spielen eine zentrale Rolle bei der Entstehung epileptischer Anfälle, wie sie bei Kindern mit KCNQ2-Enzephalopathie auftreten.

Was macht diesen Ansatz so besonders?

  • Wirkstoff: Der ursprünglich als Antipsychotikum entwickelte Wirkstoff JNJ-37822681 erwies sich überraschend als starker Öffner von KCNQ2-Kaliumkanälen – ein Wirkmechanismus, der auch beim früheren Antiepileptikum Retigabin wirksam war.
  • Präklinische Evidenz: In Experimenten mit aus Patienten stammenden Gehirnzellen und in Tiermodellen reduzierte JNJ-37822681 deutlich anfallsähnliche Aktivität und stellte die normale elektrische Aktivität wieder her.
  • Sicherheit und Entwicklungspotenzial: Obwohl JNJ-37822681 von Johnson & Johnson vor über einem Jahrzehnt aus der kommerziellen Entwicklung genommen wurde, liegen bereits Sicherheitsdaten aus klinischen Studien mit Hunderten von Patient:innen vor – Daten, die bislang nicht öffentlich zugänglich sind.

Dank und Appell

Wir als KCNQ2 e.V. stehen in engem Austausch mit dem Fraunhofer ITMP und danken den engagierten Forscherinnen und Forschern ausdrücklich für ihre Arbeit, ihre Beharrlichkeit und ihre klare Ausrichtung auf eine konkrete Verbesserung für unsere Kinder.

Nun liegt es an Johnson & Johnson, die bestehenden klinischen Daten freizugeben. Nur so kann Fraunhofer die präklinischen Erkenntnisse rasch in klinische Studien übertragen – und möglicherweise bald eine dringend benötigte Behandlung für unsere Kinder realisieren. Jede Verzögerung kostet wertvolle Zeit.

Wir appellieren an J&J: Bitte handeln Sie im Interesse der betroffenen Familien und ermöglichen Sie den Zugang zu diesen lebenswichtigen Daten.

Quellen:

Disclaimer:

Der KCNQ2 e.V. informiert über aktuelle wissenschaftliche Entwicklungen. Dies stellt keine medizinische Empfehlung dar. Für Behandlungsmöglichkeiten und medizinische Entscheidungen wenden Sie sich bitte jederzeit an Ihre behandelnden Ärztinnen oder Ärzte.